456棋牌

456棋牌NEWS CENTER

联系我们CONTACT US

业务部联系人:

456棋牌孟经理:0536-8261370

手  机:15095113639  

张经理:0536-8228796

手  机:18615913312  

传  真:0536-8260870  

地  址:山东潍坊高新区高新二路生物医药科技产业园  

邮  箱:sdbnyy@163.com


您的当前位置: 首 页 >> 456棋牌 >> 行业新闻

抑菌护理液小编提示:史上最贵药上市:一支1448万元

发布日期:2019-05-29 作者: 点击:

抑菌护理液小编提示:脊髓型肌萎缩症(SMA)是由运动神经元基因突变引起的罕见遗传性疾病,该基因存在于运动神经元蛋白中,这种功能性蛋白对运动神经细胞至关重要,运动神经细胞则控制着全身的肌肉运动,如果缺少功能性蛋白会发生肌肉无力的症状。通常患有这种遗传病的幼儿,会出现抬头、吞咽、呼吸障碍等问题。大多数患病幼儿,都因呼吸衰竭而无法幸免。


此次 FDA 批准基因疗法来自诺华制药公司,主要治疗方式是通过静脉注射一种基于腺相关的病毒载体,将有着完整功能的神经元基因递送至靶运动神经元细胞中,改善肌肉运动功能。患者每 4 个月需要接受一次注射,总治疗周期为 5 年,总费用达 210 万美元,可分期付款。


抑菌护理液小编提示:项目的负责人 表示,作为一次性治疗来说,这一定价公平合理,高价的基因治疗可以替代长期服用的昂贵药物和住院治疗生活。


在 此之前,FDA 曾于 2017 年批准过两项基因疗法,分别是治疗视网膜突变的基因疗法 Luxturna 和治疗白血病的疗法 Kymriah,售价分别为 85 万美元和 54 万至 80 万美元之间。


目前疗法适用于 2 岁以下儿童。盐湖城犹他大学的博士表示,这种基因疗法避免了常规疗法中进行的频繁脊柱穿刺,很多家庭都希望通过基因疗法的方式进行这种治疗。


这种疗法的安全性和有效性还在进一步的临床试验中,从目前接受临床试验的 21 名一岁左右幼儿患者来看,有 19 名患者表现出了明显运动能力改善,如头部控制力和支撑坐下的能力。


现阶段这种基因疗法也不是完美的,也会带来副作用,副作用的表现为急性肝损伤带来的肝酶升高和呕吐。FDA 在批准要求中提到需要在标签中警示患者会带来的副作用。


抑菌护理液小编提示:新基因疗法的批准对 SMA 病症和基因疗法都有历史性意义,但离广泛推广还有很长的路要走。


目前 SMA 疾病筛查还尚未普及。美国只有 6 个州可以进行常规的 SMA 疾病筛查,比利时和台湾也支持这类疾病筛查项目。欧洲国家现在还需要 2-3 年时间进行普及,国内从去年开始才在北京、上海、南京等城市普及。


抑菌护理液小编提示:基因疗法昂贵的费用也是讨论的焦点之一,如果一种药物贵到没人能负担起,也就失去了它原本的用处。


   【声明】本文为转载,山东贝诺医药生物科技456棋牌不对其准确性及观点负责。如涉及版权问题请联系0536-


    8261370,我们将立即处理,以保障各方权益。




本文网址:http://www.bataon.com/news/1090.html

相关标签:抑菌护理液小编提示:史上最贵药上市:一支1448万元

最近浏览:

相关产品:

相关新闻:

在线客服
分享 一键分享
爱乐彩票平台 翡翠棋牌平台 456棋牌 天天乐棋牌 天天乐棋牌 开元棋牌 开元棋牌 555棋牌游戏 天天乐棋牌 456棋牌游戏中心